药物名称：vorasidenib（Voranigo）
适用症：IDH突变2级胶质瘤
近日，医学界迎来了一个振奋人心的消息——美国食品和药物管理局（FDA）正式批准了vorasidenib（Voranigo）作为治疗特定类型脑瘤的新药。这款药物专门针对携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的II级星形细胞瘤和少突胶质瘤患者，为这些患者群体开启了新的治疗篇章。
图片图片来源：FDA官网
虽然II级星形细胞瘤和少突胶质瘤通常生长缓慢，但IDH1或IDH2基因的突变却使得这些肿瘤具有独特的生物学特性和治疗挑战。这些突变不仅促进了肿瘤细胞的生长，还影响了肿瘤微环境，使得传统治疗方法的效果有限。因此，针对这些突变的靶向治疗显得尤为重要。
Vorasidenib作为一种创新的靶向抑制剂，直接作用于IDH1和IDH2突变蛋白，阻断其异常功能，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。在关键的INDIGO临床试验中，vorasidenib展现出了令人瞩目的疗效。
这项严谨的研究包括了331名接受手术治疗的II级星形细胞瘤或少突胶质瘤患者，他们被随机平分为两组，分别接受vorasidenib或安慰剂治疗。中位随访时间14.2个月后，226名患者（68.3%）继续接受vorasidenib或安慰剂治疗。
相较于安慰剂组，vorasidenib组在无进展生存期方面展现出了显著的改善，具体表现为中位无进展生存期延长至27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月。此外，vorasidenib组将疾病进展或死亡的风险降低了61%（危险比=0.39），这一结果具有高度的统计学显著性（P<0.001），其95%置信区间为0.27至0.56，进一步巩固了vorasidenib的积极疗效。
图片来源：DOI: 10.1056/NEJMoa2304194
同时，值得注意的是，与安慰剂组相比，vorasidenib组的患者在接受初始治疗后至下一次干预的时间间隔明显缩短，这一缩短的幅度由危险比0.26所量化，表明vorasidenib可能不仅延长了患者的无进展生存期，还可能在某种程度上加速了治疗反应或疾病监测的周期，为患者提供了更为及时的医疗干预机会。
当然，任何治疗都需要在确保安全的前提下进行。vorasidenib在治疗过程中虽然会出现一些不良反应，如疲劳、头痛等，但大多数反应都是可控且可管理的。此外，FDA为不同年龄和体重的患者制定了详细的剂量指导，确保每位患者都能获得最适合自己的治疗方案。
Vorasidenib的审批过程也彰显了国际间在癌症治疗领域的紧密合作。FDA通过Project Orbis框架，与澳大利亚、巴西、加拿大、瑞士和以色列等多个国家的监管机构携手，共同推进这一创新药物的审评工作。这种跨国界的合作不仅加速了药物的上市进程，也为全球患者带来了更多的治疗机会。
内容来源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vorasidenib-grade-2-astrocytoma-or-oligodendroglioma-susceptible-idh1-or-idh2-mutation