药物名称：sacituzumab govitecan
适用症：乳腺癌脑转移
在医学界不懈探索的征途中，德克萨斯大学健康科学中心圣安东尼奥分校（UT Health San Antonio）的一项突破性研究成果，为乳腺癌脑转移和其引发的复发胶质母细胞瘤患者点亮了新的希望之光。这项前瞻性窗口机会试验不仅展示了sacituzumab govitecan（简称SG）这一新型药物的巨大潜力，还揭示了它在治疗这一复杂且难治性疾病中的新路径。
乳腺癌，作为女性常见的恶性肿瘤之一，其治疗技术的进步已显著提高了患者的生存率。然而，当乳腺癌细胞“逃逸”至大脑，形成脑转移瘤时，情况就变得尤为棘手。
据统计，约半数罹患攻击性强、晚期阶段的三阴性乳腺癌女性将面临这一风险，其预后往往不容乐观，中位总生存期仅勉强超过七个月。这不仅是对患者生命的严重威胁，也是对医疗界的一大挑战。
与此同时，胶质母细胞瘤作为成人蕞常见的原发性脑恶性肿瘤，其恶性程度极高，治疗难度极大。尽管医疗技术不断进步，包括手术、放疗、化疗在内的综合治疗方案，仍难以显著延长患者的生存期，中位生存期仅为20.9个月。当乳腺癌患者发生脑转移，并发展为复发胶质母细胞瘤时，治疗难度更是倍增，患者面临着前所未有的困境。
正是在这样的背景下，SG作为一种创新的抗体药物偶联物（ADC）应运而生。它不同于传统的化疗药物，通过精准靶向并杀死肿瘤细胞，同时最大限度地减少对健康细胞的伤害。SG针对的是TROP-2这一在许多肿瘤中表达的膜蛋白，已在多项临床试验中展现出对TROP-2阳性患者的显著疗效。
UT Health San Antonio的这项0期临床试验精心设计了治疗方案，招募了25名确诊患有乳腺癌、并发生了脑转移或者复发胶质母细胞瘤的患者。在手术前，患者接受了SG的静脉注射治疗，并在后续的恢复期内继续接受周期性的给药。
对于乳腺癌脑转移患者，治疗周期长达8个月；而对于复发胶质母细胞瘤的乳腺癌患者，则为2个月。这种灵活的治疗方案，为患者提供了更多选择，也便于医生根据患者的具体情况进行个性化调整。
研究结果显示，SG不仅在这些患者体内耐受性良好，还成功地将拓扑异构酶抑制剂SN-38输送到肿瘤内部，有效抑制了肿瘤的生长，且未引发意外的严重副作用。
在针对乳腺癌脑转移（BCBM）患者的治疗试验中，sacituzumab govitecan（SG）展现出了令人鼓舞的疗效。具体而言，该药物将患者的中位无进展生存期（PFS）延长至8个月，显著改善了疾病进展的风险。
同时，总生存期（OS）达到了35.2个月，这一数据远高于历史记录中的预期，为BCBM患者带来了更长的生存希望。此外，靶病灶客观缓解率（ORR）达到50%，意味着超过半数的患者在使用SG后，其肿瘤出现了明显的缩小或消失，进一步证实了该药物在BCBM治疗中的有效性。
sacituzumab govitecan治疗后乳腺癌合并脑转移患者的总生存率。图片来源：doi: 10.1038/s41467-024-50558-9
然而，在复发胶质母细胞瘤（rGBM）组患者中，尽管SG也展现了一定的治疗效果，但相比BCBM组，其疗效显得较为有限。rGBM患者的中位PFS仅为2个月，这表明疾病进展速度较快，治疗挑战更大。
总生存期（OS）也较短，为9.5个月，凸显了rGBM作为一种高度侵袭性肿瘤的难治性。尽管如此，ORR达到28%仍是一个积极的信号，表明SG能在一定程度上控制部分rGBM患者的肿瘤生长，为这些患者争取了宝贵的治疗时间。
接受sacituzumab govitecan治疗后复发性胶质母细胞瘤患者的总生存率。图片来源：doi: 10.1038/s41467-024-50558-9
这一初步成果无疑为SG在治疗乳腺癌脑转移导致的复发胶质母细胞瘤中的应用提供了坚实的证据。研究人员对此充满信心，认为这些数据足以支持对该药物进行更深入的第二阶段临床试验。UT Health San Antonio、克利夫兰诊所及德克萨斯州奥斯汀的德克萨斯肿瘤学中心已携手开展更大规模的研究，以期进一步验证SG在治疗这类难治性脑肿瘤中的有效性。
内容来源：https://www.nature.com/articles/s41467-024-50558-9
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