神经内分泌癌，作为一类起源于神经内分泌细胞的恶性肿瘤，主要包括小细胞肺癌（SCLC）和大细胞神经内分泌癌，它们以其高侵袭性、快速生长和易转移的特性而著称。这类癌症的细胞具有分泌多种生物活性物质的能力，这在一定程度上加剧了其治疗难度。
目前，尽管医学界不断努力，但针对神经内分泌癌的有效治疗手段仍然有限，患者往往面临预后不佳的困境。
正是在这样的背景下，ABD-147应运而生，它如同一把精准制导的利剑，直指神经内分泌癌的核心——DLL3蛋白。
DLL3，全称为Delta-like protein 3，是Notch信号通路中的一个关键成员，它在许多类型的癌细胞表面高度表达，尤其是在神经内分泌癌中尤为显著，而在正常细胞中则几乎不表达。这一特性使得DLL3成为了治疗神经内分泌癌的理想靶点。
ABD-147巧妙地利用了这一点，它是一种针对DLL3蛋白的放射性药物，通过将锕-225（一种强效的α射线发射体）精准递送至表达DLL3的肿瘤细胞内。α射线以其强大的穿透力和短距离作用范围著称，能够在极小的空间内对癌细胞造成毁灭性打击，同时蕞大限度地减少对周围正常组织的伤害。
ABD-147的设计精妙绝伦，它由三个核心部分组成：一是靶向DLL3蛋白的特异性分子，能够精准识别并结合到癌细胞表面；二是绑定放射性同位素的螯合剂，负责牢牢抓住锕-225，确保其稳定且有效地被输送到目标位置；三是连接分子与同位素的连接剂，它如同一座桥梁，将前两者紧密相连，形成一个完整的药物分子。
这一切得以实现，离不开Abdera Therapeutics公司自主研发的Radio Optimized Vector Engineering (ROVEr™)平台。
该平台通过先进的分子工程技术，实现了药物分子在肿瘤组织中的高效摄取和深入渗透，同时有效避免了药物在肾脏等非靶器官的快速排泄和积聚，从而提高了治疗的安全性和有效性。此外，ROVEr™平台还优化了放射性同位素的传递效率，确保每一份能量都能精准作用于癌细胞，实现治疗效果的蕞大化。
ABD-147的卓越表现很快引起了FDA的注意。2024年7月，FDA不仅授予了ABD-147孤儿药认定，还为其针对广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的治疗开启了快速通道。
孤儿药认定意味着FDA将给予ABD-147在研发、审评及市场推广等方面的特殊支持，以鼓励更多创新药物针对罕见病或治疗需求未得到满足的疾病进行开发。而快速通道认定则进一步加速了ABD-147的研发进程，使其能够更快地进入临床试验阶段，并有望更早地惠及患者。
目前，Abdera Therapeutics已经制定了详尽的临床试验计划，旨在评估ABD-147在铂类药物化疗失败的SCLC或大细胞神经内分泌癌患者中的安全性和有效性。这项人体试验（Phase 1）的启动，标志着ABD-147正式踏上了从实验室到临床的征途。
内容来源：https://abderatx.com/press-releases/abdera-therapeutics-announces-fda-orphan-drug-designation-for-abd-147-for-the-treatment-of-neuroendocrine-carcinoma/
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