在晚期透明细胞肾细胞癌的治疗领域，一项重大突破正引领着新的希望之光。Belzutifan，这一新兴的缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，在最新的III期临床试验中，展现出了令人瞩目的疗效。与标准治疗药物Everolimus相比，Belzutifan不仅在无进展生存期上取得了显著延长，还大幅提高了患者的客观反应率，为那些曾经面临治疗困境的晚期ccRCC患者带来了新的治疗选择和生存希望。
透明细胞肾细胞癌（ccRCC），作为肾癌家族中的主导成员，占据了约80%的病例比例，其影响力不容忽视。
这种癌症起源于肾脏内部精细的肾小管上皮细胞，这些细胞在正常情况下负责调节体液平衡和电解质浓度。然而，当它们发生恶变时，便形成了ccRCC，其独特之处在于癌细胞内部富含脂质，这一特性使得在显微镜的窥探下，癌细胞呈现出一种清澈透明的外观，从而得名“透明细胞”。
早期ccRCC的诊断与治疗相对乐观，得益于现代医学技术的进步，尤其是精准的手术切除技术，许多患者在疾病早期便能获得良好的治疗效果，甚至实现长期生存。
然而，对于那些不幸步入晚期的患者而言，治疗之路则显得尤为崎岖。晚期ccRCC往往伴随着肿瘤的扩散与转移，使得传统的治疗手段如手术、放疗等效果大打折扣。因此，探索新的、更为有效的治疗方法，成为了医学界亟待解决的重要课题。
随着对ccRCC生物学特性的深入研究，科学家们逐渐揭示了其发生发展的复杂机制，为新型疗法的开发提供了坚实的理论基础。从靶向疗法到免疫治疗，一系列创新疗法的涌现，为晚期ccRCC患者带来了新的希望。这些疗法旨在精准打击癌细胞，同时减少对正常细胞的伤害，力求在延长患者生存期的同时，提高他们的生活质量。
近年来，科学家们发现了一种名为Belzutifan的药物，它属于缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂类别。HIF-2α在肿瘤中常过度表达，促进肿瘤生长和转移。Belzutifan通过抑制HIF-2α，有望减缓ccRCC的进展。
为了评估Belzutifan在晚期ccRCC中的疗效，美国顶尖癌症中心——丹娜法伯癌症研究所Dana-Farber Cancer Institute的实验人员进行了一项大规模的III期临床试验。这项研究涵盖了多个医疗中心，采用开放标签和活性对照的设计，比较了Belzutifan与另一种常用药物Everolimus的治疗效果。
参与试验的均为先前接受过免疫检查点抑制剂和抗血管生成治疗但病情仍进展的晚期ccRCC患者。他们被随机分为两组，分别接受每日一次的Belzutifan 120 mg或Everolimus 10 mg治疗，直到疾病恶化或出现严重副作用。
研究结果显示，Belzutifan在多个关键指标上表现出色。在第一次中期分析时，虽然两组的中位无进展生存期均为5.6个月，但Belzutifan组在18个月时仍有24.0%的患者存活且病情未进展，相比之下Everolimus组仅为8.3%，这一差异达到了统计学上的显著性。
更令人鼓舞的是，Belzutifan组的客观反应率（即肿瘤缩小或消失的比例）高达21.9%，而Everolimus组仅为3.5%，这一显著差异再次证明了Belzutifan的优越性。
在更长时间的随访中（中位随访时间25.7个月），Belzutifan组的总体生存期中位数为21.4个月，略高于Everolimus组的18.1个月，尽管这一差异在统计学上未达到预设的显著性标准。然而，Belzutifan在安全性方面也表现出色，其引起的严重副作用发生率与Everolimus相近，但导致治疗中断的情况较少。
内容来源：https://www.dana-farber.org/newsroom/news-releases/2024/pivotal-study-supports-belzutifan-approval-for-patients-with-advanced-kidney-cancer
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