在抗击多发性骨髓瘤的征途上，科学家们取得了一项重大突破。新型BAFF CAR T细胞疗法，以其独特的多靶点识别能力，为这一难治性血液癌症的治疗开辟了新的可能性。该疗法正在临床试验中展现出巨大的潜力，有望成为无数患者的新福音，点亮他们生命的希望之光。
多发性骨髓瘤，这一复杂而棘手的血液系统恶性肿瘤，深刻地侵蚀着患者的生命质量与生存希望。它不仅扰乱了人体免疫系统的精细平衡，导致关键的浆细胞——这些本应参与制造抗体的细胞——发生异常增殖，进而形成危险的肿瘤团块，还无情地侵袭了血液的正常生理功能，包括干扰血液成分的生成与分布，以及削弱机体的整体防御机制。
尤为令人担忧的是，多发性骨髓瘤展现出一种高度的治疗抵抗性，这使得即便是在当今医学快速发展的时代，传统治疗手段如化疗、放疗等，往往难以取得长期而稳定的疗效。这种难治性不仅体现在疾病的初始治疗阶段，即便是在疾病复发或进展时，寻找新的有效治疗方案也成为了一大挑战。因此，患者往往需要经历多轮治疗方案的调整与尝试，身心均承受着巨大的压力与痛苦。
多发性骨髓瘤的病程漫长且多变，患者不仅需要面对疾病的直接威胁，如疼痛、贫血、易感染等身体症状，还要承受由此引发的心理问题，如焦虑、抑郁及社交孤立感。这些都极大地加重了患者的生存负担，对他们的生活质量构成了严峻的挑战。
幸运的是，随着医学科技的进步，CAR-T细胞疗法作为一种革命性的治疗手段，正为多发性骨髓瘤患者带来新希望。这种疗法通过基因工程技术，将患者的T细胞改造成超级战士，让它们能够精准识别并消灭癌细胞。详细CAR-T细胞疗法介绍请回顾椿瑞健康往期精选医学科普 | 揭秘抗癌'超级战士'：深入解读CAR-T细胞疗法的神奇力量。
2022年1月，美国UH Seidman癌症中心与凯斯西储大学Case Western Reserve University的研究团队在《Nature Communications（自然·通讯）》国际顶刊上发表了具有突破性的研究报告，他们研发出一种名为BAFF CAR-T的新型细胞疗法。
与以往只能针对单一受体的CAR-T疗法不同，BAFF CAR-T能够同时与三种受体（BAFF-R、BCMA和TACI）结合，这种多靶点的设计不仅拓宽了治疗范围，还有效避免了癌细胞通过改变表面抗原而逃脱治疗的问题。
为了验证BAFF CAR-T细胞疗法的疗效，UH Seidman癌症中心近日启动了一项针对复发性和难治性多发性骨髓瘤患者的Phase I临床试验。这项试验计划招募20名已接受过多种治疗但仍未缓解的患者，旨在探索BAFF CAR-T细胞的蕞大耐受剂量和推荐剂量，同时评估其安全性、有效性及长期生存情况。
这项试验的意义重大，它不仅为多发性骨髓瘤患者提供了一种可能的新治疗选择，更是医学界在攻克难治性血液癌症道路上的一次重要尝试。Metheny博士对此寄予厚望，他强调，开发新的、有效的治疗方法对于改善患者预后、提升生活质量至关重要。
此次研究是UH Cleveland Medical Center与生物技术创业公司Luminary Therapeutics携手合作的成果。Luminary专注于CAR T药物的研发，特别是在B细胞恶性肿瘤、自身免疫疾病及实体肿瘤领域。双方的强强联合，无疑为BAFF CAR T细胞疗法的进一步研究和临床应用奠定了坚实基础。
内容来源：doi:10.1038/s41467-021-27853-w
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